Nuevo ensayo clínico para tratar la amiloidosis

Especialistas de la Clínica Universidad de Navarra participan en un ensayo clínico multicéntrico internacional para personas que sufren amiloidosis AL (primaria), una enfermedad rara que se basa en el depósito anormal de la proteína amiloide en cantidades suficientes como para deteriorar la función del órgano afectado (corazón, riñón, hígado, sistema nervioso).

«Actualmente, el tratamiento convencional evita que se formen nuevos depósitos. Sin embargo, la gran novedad es que este nuevo fármaco, además de impedir la formación de nuevos depósitos, elimina los depósitos ya formados, por lo que el órgano vital afectado podría volver a funcionar correctamente», explica el doctor Ramón Lecumberri, hematólogo de la Clínica Universidad de Navarra e investigador principal de este ensayo. «Cuando hay disfunción del corazón o el riñón y se diagnostica esta enfermedad, aunque frenes la formación de nuevos depósitos, el daño es tan importante que no siempre se traduce en una mejoría significativa. Por ello este fármaco podría suponer un gran avance», asegura el especialista.

Este ensayo, en fase de reclutamiento de pacientes, está dirigido a personas que sufran amiloidosis primaria AL y no hayan recibido ningún tratamiento, es decir pacientes de nuevo diagnóstico.

El doctor explica que el problema de la amiloidosis es que «es complicado pensar en ella» porque se considera una enfermedad rara: se diagnostican diez casos nuevos cada año por millón de habitantes. El promedio de supervivencia de esta patología oscila entre seis meses y cuatro años, siendo las principales causas de muerte la insuficiencia cardíaca o renal.

«Es imprescindible identificar correctamente el tipo de proteína que se está depositando como material amiloide, ya que el tratamiento difiere en función de la misma», asegura el especialista.